点击蓝字 关注我们  引言 十年前，基因疗法还只是科研会议里的“未来故事”；如今，它已走上医院病房的现实舞台。 过去我们谈治病，更多是“修补”；而离体基因治疗（ex vivo gene therapy），直接改写了生命的底层程序——在体外重塑细胞，让它回到体内“自带新命运”。2025年初，《Molecular Therapy: Methods & Clinical Development》刊登了一项全球最系统的分析：从3,427个先进疗法中筛选出1,491项离体基因治疗产品，勾勒出当今生命科技的真实版“进化树”。 研究发现：75%以T细胞为核心，约1/4已采用CRISPR技术，79.78%剑指肿瘤。 一个关于未来医学版图的惊人格局，正在展开。 01  T细胞称王，CAR技术称霸——基因疗法的“主战场” 在这1,491款离体基因疗法中，最耀眼的主角毫无疑问是——T细胞。它占比高达75.26%，远远超过干细胞、NK细胞、B细胞等其他类型。 T细胞疗法的革命性在于，它能被重新“编程”，化身精准猎手，专打癌细胞。 研究显示，CAR（嵌合抗原受体）技术是目前主流的基因改造方式，占比83.19%。▲细胞和基因治疗数...

点击蓝字 关注我们  前  言 几十年来，“癌症”三个字几乎等同于“终点”。手术、放疗、化疗、靶向药——一轮轮治疗像战争，却往往换来短暂的平静。复发、转移、耐药，这些冷冰冰的字眼，曾让无数患者与家庭陷入绝望。但在上海血液学研究所副所长赵维莅教授口中，却出现了一个让世界震惊的词：细胞也能救命。 在中央广播电视台《科创晚会》的舞台上，她说出一个令人热血沸腾的事实：“我们可以把人体的免疫细胞重新编程，让它们去识别并杀死癌细胞。” 这项被称为 CAR-T细胞疗法的技术，正在改写肿瘤医学的未来。  01  科学家让免疫系统“开挂”的秘密 CAR-T疗法听起来像科幻片，但它的逻辑非常“人类智慧”——让身体自己打赢癌症这场仗。 医生先从患者血液中提取T细胞（免疫系统的“战士”），然后在实验室中为它们安装一把“雷达武器”——嵌合抗原受体（CAR）。这把“武器”能精准识别癌细胞表面的独特标志，一旦锁定目标，T细胞就会释放毒性分子，将癌细胞彻底摧毁。 经过这番“改造”，这些细胞就像被赋予了“使命”的士兵——它们不再盲目攻...

点击蓝字 关注我们  前  言 在过去的几年里，癌症患者听到“CAR-T疗法”这四个字，心中往往是希望与绝望交织的复杂情绪。希望在于，它曾让白血病、淋巴瘤患者重燃生命之光；绝望在于，那一支药针——99.9万元的天价，让无数家庭望而却步。 而就在2025年11月2日下午，这一局面出现了历史性的转折：合源生物的CAR-T药物，谈判成功，被纳入国家商保目录。人类对抗癌症的“免疫军队”，可能第一次真正站到了普通患者身边。一个让患者重新拥有希望的时代，或许正悄然开启。  01  CAR-T疗法是什么——“教免疫细胞打仗”的科学奇迹 CAR-T，全称为嵌合抗原受体T细胞疗法。通俗点讲，它并不是“药”，而是“活的免疫战士”。 医生会从患者体内提取T细胞，把它们送进实验室“进修”——通过基因工程手段，让这些细胞具备识别癌细胞的“雷达”。随后，这支“定制部队”被重新输回患者体内，开始追踪并清除体内潜藏的癌细胞。 2017年，美国首个CAR-T疗法Kymriah获批上市，创下单次治疗费用47.5万美元的纪录。此后几年，全球已有多款CAR-T疗法被批...

点击蓝字 关注我们  前  言 艾滋病，从未真正远离。全球超3770万人带毒而生，每日吞服抗病毒药物（ART），却始终无法摆脱病毒“潜伏库”的阴影。即使病毒载量被压制至检测不到，一旦停药，那些潜伏在淋巴滤泡深处的“隐身病毒”便会卷土重来。传统药物触碰不到这个“死角”，抗病毒治疗也只能“压制”而非“清除”。但就在近日，一项发表于《Cell Discovery》（Nature旗下子刊）的研究，让“艾滋功能性治愈”从理想走向现实。由复旦大学和中国人民解放军空军军医大学联合主导的I期临床试验，首度证实了一种三功能M10 CAR-T细胞治疗方案，可精准定位潜伏病毒，显著削弱其反弹势能。 数据显示，两次细胞输注后，74.3%患者的病毒反弹被抑制，平均病毒载量下降高达67.1%。这不仅是中国CAR-T疗法首次跨界“抗艾”，更是艾滋治疗路径的一次根本性颠覆。  01  病毒为何难以根除？“潜伏库”才是真敌人 艾滋病毒之所以难治，不在于它有多强，而在于它会“藏”。即使使用抗病毒药物（ART）能使血液中病毒量降低至检测不到，但病毒基因早已悄然整合进C...

■汤红明 在全球生物医学科技竞争日益激烈的背景下，新出台的《条例》是我国实现高水平科技自立自强的重要制度保障，为干细胞、免疫细胞、基因治疗等前沿技术提供了国家层面的行政法规指引，推动其监管格局从昔日的探索试点，全面进入有法可依、规范发展的新纪元。从“严进、宽出”到“宽进、严出、强监管”《条例》最为核心的治理创新在于确立了“宽进、严出、强监管”这一基本原则。要深刻理解其所带来的根本性转变，需将其置于行业发展与监管实践的历史脉络中审视。 在过往的管理模式下，行业普遍面临“审批启动门槛高、过程监管相对弱、转化路径不清晰”的困境，客观上形成了“准入严、出口宽”的治理格局。这一格局不仅累积了潜在的技术与安全风险，还从根本上制约了创新成果向临床价值的转化。 “宽进”是《条例》治理逻辑变革的起点。其核心在于疏通创新源头，着力破解临床研究“启动难”的瓶颈，全面激发创新活力。这主要表现在： 1.以备案制为核心，降低研究启动门槛。根据《条例》，符合条件的临床研究机构在通过其学术委员会与伦理委员会的“双审查”后，向...

点击蓝字 关注我们  前  言 曾经连系鞋带都要别人帮忙。震颤、僵硬、反应迟缓，这些典型的帕金森症状让王阿姨几乎与自由生活告别。可就在十月末，浙江大学医学院附属第二医院（简称“浙大二院”）传来消息：浙江首例自体干细胞衍化的多巴胺前体细胞移植手术成功实施。 更令人振奋的是——术后六个月，王阿姨的症状显著改善，重新能自己穿衣、进食、出门，甚至还能和孙子手牵手在公园散步。这不是魔法，而是医学在时间中酝酿的答案。帕金森病——一种曾被认为“不可逆”的神经退行性疾病，或许正在迎来“功能性治愈”的曙光。  01  科学的逆袭：从自体干细胞到“返老还童”的神经元 要理解这场“行走自由”的奇迹，必须从源头说起。帕金森病的罪魁祸首，是脑内“多巴胺能神经元”的大量凋亡。这些细胞负责传递运动信号，一旦数量骤减，身体就像失去了控制系统。 传统治疗方式——药物补充多巴胺、脑深部电刺激手术（DBS）——只能“暂时欺骗”大脑，却无法补足真正丢失的神经元。而这次的突破，在于“用自己的细胞，替自己修复大脑”。浙大二院团队从患者体内提...

点击蓝字 关注我们  前  言 近几年，“干细胞抗衰老”成了朋友圈最昂贵的梦想。从美容院的“冻龄疗程”，到海外诊所的“细胞年轻化疗法”，仿佛只要打一针，就能逆转时间。然而，当《对话》镜头前的刘中民院士淡然地说出一句——“干细胞不是魔法，而是科学”时，这场热潮被重新拉回理性。他指出：20岁的我们体内大约有10亿个干细胞，支撑60万亿个体细胞的代谢；到了40岁，这个数字骤降到3亿，衰老的速度因此陡增。衰老，并非宿命，而是细胞“耗尽”的结果。而科学家正试图用干细胞——生命的“原点种子”，去修复、再生、唤醒生命的潜能。 当世界仍在质疑“奇迹”与“骗局”的界限，中国科学家正在用实验与临床，回答这个世纪之问。  01  生命的“种子”：干细胞的工作原理 刘中民喜欢用一个形象的比喻：干细胞就像种子，而人体的器官是“土壤”。好种子需要肥沃的土壤才能生长，同样，干细胞的存活与功能，也取决于人体器官的健康环境。 科学上，干细胞具备两大能力：自我更新与多向分化。前者让它能源源不断复制自己；后者让它能变成不同的细胞——心肌、肝细...

点击蓝字 关注我们  前  言 如果说，21世纪的健康战场上有什么敌人最顽固、最昂贵、最沉默，那无疑是——癌症。 《柳叶刀》（The Lancet）最新发表的《全球疾病负担研究2023》（GBD 2023）用冷冰冰的数据，给世界敲响了警钟：2023年全球有1,040万人死于癌症，预计到2050年将暴涨至1,860万人。 更令人不安的是，研究发现，41.7% 的癌症死亡其实“可预防”。换句话说，几乎每两例因癌离世的人中，就有一位死于可以避免的习惯与环境。 当未来的统计曲线还在向上攀升，我们不得不问一句——我们是不是在慢半拍地面对一个已经到来的“全球性流行病”？  01  数据揭示真相——癌症正在重塑全球健康版图 这份长达数百页的 GBD 系统性分析覆盖 1990 至 2023 年，涉及 204 个国家与地区，是人类目前最庞大的癌症流行病学数据集。 在 1990 年，癌症发病率最高的地区主要集中在北美、西欧等高收入国家；而如今，中低收入国家的癌症新发与死亡曲线正急剧上扬。 2023 年全球约 1,850 万例新发癌症，较 1990 年增长超过一倍（+105%）；死亡增长约 74%。但这背后的关键并...