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 前  言 

你能想象吗？癌症、糖尿病、帕金森……这些困扰全球亿万人的疾病，正在被“细胞”重新改写命运。过去，我们谈干细胞，总觉得那是实验室里的未来学，如今，Nature 抛出一个惊人信号——全球已有超过100项临床试验，把干细胞放进了真正的病房考场。这不仅是科学的跨越，更是医疗模式的转弯：从“药物化学”到“细胞工程”，从“治标”到“重启机体功能”。那么，哪些病种最先受益？临床数据到底有多硬核？这场关乎生命修复的变革，距离你我还有多远？接下来，我们一层层剖开这扇“细胞走向诊所”的大门。

▲试验瑞典隆德斯科讷大学医院的一个团队准备了一根针头，将细胞移植到人的大脑中以治疗帕金森氏症

 01  百项试验齐开：干细胞进入临床主战场 

干细胞不再是孤立的科研项目，而是进入了跨国多中心临床试验的密集期。据Nature 2024年12月特写报道，目前全球已有100余项针对再生医学干细胞疗法的注册临床，涵盖癌症、糖尿病、帕金森等高负担疾病。

进入临床，意味着三重变化：

目标更明确——从笼统的“修复”转向精准靶向，例如针对帕金森病黑质区的多巴胺能神经元替换，或糖尿病患者缺失的胰岛β细胞补种。

评估更量化——影像学、生物标志物与功能评分相结合，让疗效“看得见、测得准”。

路径更清晰——监管机构（如FDA、EMA）为细胞与基因治疗开辟快速审评通道，缩短从临床试验到上市的时间。

尤其值得注意的是，临床试验的地理分布正在全球化——美国、加拿大、日本、韩国、欧洲各国都在开展Ⅱ/Ⅲ期关键性研究。这种广泛布局，不仅加速了证据积累，也为不同种族、遗传背景的适应症验证提供了天然条件。

换句话说，干细胞疗法正从“科学设想”进入“医疗验证”，而且验证的规模与速度，已经前所未有。

 02  糖尿病：人造胰岛点燃内源性胰岛素 

1型糖尿病（T1D）患者因为免疫系统破坏胰岛β细胞，失去了分泌胰岛素的能力，必须终身注射外源胰岛素。2025年6月，NEJM 发表了Vertex公司VX-880（zimislecel） Ⅰ/Ⅱ期试验数据（NCT04786262）：14例受试者中，12例在输注一年后达到复合主要终点——无严重低血糖，HbA1c＜7%或下降≥1%，且C-肽水平恢复，表明移植的干细胞-derived胰岛细胞已在患者体内正常产胰岛素；其中10例（83%）可停用外源胰岛素。

这一疗法的关键是：从多能干细胞分化出成熟的胰岛细胞，输注入肝门静脉，让其在肝脏中“安家”，重新接管血糖调节任务。更重要的是，这些细胞来自标准化培养，可实现批量生产与质量可控。

2024年，美国糖尿病协会年会公布的FORWARD研究同样显示：在全量输注组，患者血糖曲线明显趋稳，低血糖风险显著下降。VX-880被FDA授予突破性疗法认定（BTD），这意味着如果后续Ⅲ期数据稳定，可能在数年内进入上市审评。

对于T1D患者而言，这是一种从“替代治疗”到“功能恢复”的质变。

 03  帕金森：补种多巴胺神经元，重启运动系统 

帕金森病因黑质多巴胺神经元退化，导致震颤、僵直、运动迟缓。2025年4月，Nature 同日刊发两项关键临床：

bemdaneprocel（BRT-DA01）：由人胚胎干细胞（hESC）分化成多巴胺前体细胞，植入帕金森患者双侧纹状体。在Ⅰ期（NCT04802733）中，患者在18个月随访内维持安全性良好，PET显像显示多巴胺摄取增加。

京都大学CiRA的iPSC方案：使用诱导多能干细胞来源的多巴胺前体，在jRCT2090220384试验中，高剂量组^{18}F-DOPA摄取↑45%，无肿瘤形成，功能评分改善显著。

▲试验参与者的脑部 MRI 扫描用于计划针头将细胞输送到何处

两种技术路线各有优势：hESC细胞来源稳定，便于规模化；iPSC则来自患者自体细胞，免疫排斥风险较低。

更重要的是，这些移植不仅“存活”，还功能性产多巴胺，相当于在患者大脑中“重建工厂”。这为帕金森病的治疗带来可能的“疾病修正”，而不只是对症缓解。

 04  癌症与遗传血病：造血干细胞的“基因重装”

造血干细胞（HSC）可作为“运载工具”，将基因编辑成果植入机体，实现长期治疗。2023年12月，FDA 批准了两款HSC基因疗法：CASGEVY（exa-cel） 与LYFGENIA（lovo-cel），用于镰状细胞病（SCD）患者。

▲瑞典隆德大学的 Malin Parmar 实验室为一项正在进行的试验开发了干细胞来源的替代细胞，该试验试图使用干细胞疗法来替换帕金森病患者的受损组织。

exa-cel 采用CRISPR/Cas9技术，切割抑制胎儿血红蛋白的BCL11A基因调控区，让患者终身生产胎儿血红蛋白，从而缓解SCD症状。NEJM 2024数据显示，97%患者在≥12个月随访中无血管阻塞危象（VOC）。

lovo-cel 使用慢病毒载体导入正常β-珠蛋白基因，恢复正常血红蛋白合成。

这些方案的本质是“一次性造血干细胞重装”——取出患者骨髓干细胞，体外基因改造后回输，骨髓中从此产出“健康血液”。

这类模式在血液肿瘤（如多发性骨髓瘤）及免疫系统重建中同样可扩展应用，未来可能形成细胞+基因治疗的复合平台。

 05  用细胞修复细胞，用生命修复生命 

干细胞疗法正在完成从“科研名词”到“临床日常”的跨越。糖尿病的人造胰岛、帕金森的神经元补种、遗传血病的基因重装——这些都已进入真实的患者试验，并交出了令人信服的早期成绩单。它们不是神话，而是被注册号、临床终点、监管审批节点反复验证的医学进步。

Nature 用“turning point”形容这一刻——这不只是技术转折，更是医疗哲学的转折：用细胞修复细胞，用生命修复生命。或许不久之后，干细胞不再被称为“未来医学”，而是被写进医院的处方笺。

参考文献